Le Téléthon, quarante ans de mobilisation au service des victoires thérapeutiques

_**L’édition 2025 de l’événement caritatif vise à nouveau la barre symbolique des 100 millions d’euros. Les fonds récoltés ont permis une transition historique de la recherche fondamentale vers des traitements concrets pour plusieurs maladies rares.**_

La campagne annuelle de l’AFM-Téléthon se déroulera les 6 et 7 décembre prochains. Cet appel à la générosité publique, connu de tous par le numéro 36 37, poursuit un objectif financier inchangé, rassembler environ cent millions d’euros pour le financement de la recherche sur les pathologies rares. L’édition précédente avait permis de recueillir 122 millions d’euros. Au fil des décennies, la fidélité de près de quatre millions de donateurs réguliers a constitué une manne globale avoisinant les trois milliards d’euros.

Ces ressources considérables ont engendré une évolution majeure. La période récente marque un tournant, avec le passage d’activités de recherche à l’émergence de traitements efficaces. L’amyotrophie spinale illustre parfaitement cette dynamique. Un traitement issu des laboratoires du Téléthon, désormais disponible, permet de sauver des vies. Cette thérapie génique, déployée depuis 2019 outre-Atlantique et 2020 en Europe, s’accompagne désormais d’un dépistage néonatal systématique en France.

D’autres pathologies font l’objet de progrès significatifs. La myopathie de Duchenne bénéficie d’un essai clinique initié il y a plusieurs années. Les observations cliniques font état d’une amélioration des capacités motrices et d’un ralentissement de l’évolution de la maladie chez les jeunes patients. Parallèlement, la drépanocytose, dont les formes sévères étaient jusqu’alors incurables sans greffe, verra le lancement d’un essai de thérapie génique dès l’année prochaine. Son inclusion récente au dépistage néonatal permet une prise en charge précoce.

La répartition des fonds obéit à une logique claire. Près de la moitié est allouée à la mission « Guérir », finançant des dizaines d’essais cliniques et des centaines de programmes scientifiques. Un tiers des ressources est consacré à la mission « Aider », qui soutient directement les familles et les patients par un accompagnement au quotidien et des structures adaptées. Le solde couvre les indispensables frais de collecte et de fonctionnement de l’association.

Cette rigueur dans la gestion et la transparence sur l’utilisation des dons constitue un pilier de la légitimité de l’organisation. La promesse faite aux donateurs de convertir leur générosité en actions tangibles se concrétise ainsi année après année, transformant l’espoir en avancées médicales réelles.